Binnenland

Gentherapie kan patiënten met erfelijke blindheid helpen

Een gentherapie waarbij een gemanipuleerd verkoudheidsvirus onder het netvlies ingespoten wordt, zorgt voor een significante verbetering van het functioneel zicht van patiënten met een vorm van erfelijke blindheid. Dat meldt het Universitair Ziekenhuis Gent in een persbericht.

De resultaten van het onderzoek verschenen vorige week in het medische tijdschrift The Lancet. Het ging om patiënten met "RPE65-mediated inherited retinal dystrophy", die tussen 2012 en 2013 behandeld en gevolgd werden.

"De resultaten zijn hoopgevend", zegt het UZ Gent. "De vorm van erfelijke blindheid wordt veroorzaakt doordat de twee kopieën van één bepaald gen in de netvliescellen defect zijn, waardoor het netvlies niet werkt. Deze vorm van erfelijke blindheid werd bij 29 patiënten in een fase 3-studie behandeld met een oogoperatie. Ze kregen een gemanipuleerd verkoudheidsvirus onder het netvlies ingespoten om zo een goede kopie van het defecte gen in de cel te kunnen brengen. De behandeling bleek succesvol en veilig: het functioneel zicht van de patiënten was significant verbeterd."

De studie bouwde voort op vroeger onderzoek dat al goede resultaten gaf. "Met de positieve resultaten van de studie hopen we nu de laatste stap te zetten om de vooralsnog experimentele behandeling beschikbaar te maken voor elke patiënt met deze vorm van erfelijke blindheid", zegt Bart Leroy, diensthoofd Oogheelkunde van het UZ Gent, die deel uitmaakte van het internationale team van onderzoekers.

Meest gelezen