BRUSSEL - De ernst van de ziekte van Parkinson neemt af wanneer genezende genen in de hersenen van patiënten worden gespoten.
Het is een kleine, maar fijne studie die het vakblad Lancet Neurology deze week presenteert. Hoewel slechts 45 patiënten eraan meededen, was ze opgezet volgens alle regels van de kunst.
Deelnemers met de ziekte van Parkinson werden door het lot ingedeeld in twee groepen: de ene groep kreeg ziektecorrigerende genen in zijn hersenen gespoten, de andere groep een zoutoplossing. Dat gebeurde dubbelgeblindeerd: patiënten noch artsen wisten tijdens de inspuiting wie genen kreeg toegediend en wie niet. Dat kregen ze pas na analyse van de resultaten te horen. De toegediende genen sturen de aanmaak van het enzym glutaminezuurdecarboxylase, dat de productie stuurt van een boodschapperstof die in de hersenen van Parkinsonpatiënten achterblijft.
En die analyse klinkt veelbelovend: injectie van genen reduceert de klachten van behandelde patiënten met bijna een kwart. De met zout water behandelde groep rapporteerde tien procent verbetering. Die wordt toegeschreven aan het placebo-effect: de verwachting van patiënten beter te zullen worden van een behandeling, ook al is die dan nep.
De ziekte van Parkinson is het gevolg van een verstoorde communicatie tussen hersenen en spieren. Dat veruitwendigt zich in bevende ledematen, vertraagde bewegingen en een uitdrukkingsloos gezicht. De ziekte ontstaat doordat in de hersenen de aanmaak van de signaalstoffen dopamine en gamma-aminoboterzuur (GAB) slabakt. De ziekte van Parkinson is niet te genezen. De behandeling bestaat uit het bestrijden van de symptomen, en dat doet in wezen ook de gentherapie.
Maar ze doet het goed, blijkt uit het getuigenis dat Walter Liskiewicz, een zestigjarige gepensioneerde chirurg uit de Amerikaanse staat Michigan, aflegde tegenover het persbureau Bloomberg. Na achttien jaar Parkinson bevond hij zich in een 'afgrijselijke' staat. 'Ik zat voortdurend te wriemelen, ik liep moeilijk, het leven stond me tegen. Na het begin van zijn behandeling, in juli 2009, begon Liskiewicz' toestand langzaam maar zeker vooruit te gaan. Nu maakt hij een of twee keer per week een wandeling van een uur en draagt hij de boodschappen weer zelf het huis binnen.
Het geslaagde experiment met de Parkinsongenen is een opsteker voor het domein van de gentherapie. Dat was twaalf jaar geleden in een geur van verdenking komen te staan door de dood van een achttienjarige Amerikaanse jongen die met gentherapie tegen een leverziekte werd behandeld, en later doordat twee jongetjes die met gentherapie tegen een immuunziekte werden behandeld, leukemie kregen.
Maar inmiddels lijkt gentherapie de kinderziektes te zijn ontgroeid. Diverse bedrijven hebben therapieën in de pijplijn, zoals Genzyme en Pfizer in de Verenigde Staten en Novartis in Europa. De Parkinsonstudie werd gevoerd door het Amerikaanse biotechbedrijf Neurologix. Dat zoekt nu financiering om de proef met meer patiënten over te doen, wat nodig is om markttoelating te krijgen.
|