gentherapie3
Bas Bloem, hoogleraar neurologische bewegingsstoornissen in het Universitair Medisch Centrum St. Radboud in Nijmegen, vindt de nieuw ingeslagen weg veelbelovend. „Het klinisch herstel is net zo goed als met medicijnen. Het grote voordeel is dat de genetische benadering een constante productie van dopamine geeft. Dat is veel natuurlijker dan een medicijn. Zo’n pil slik je drie keer per dag; je lichaam krijgt dan telkens een enorme stoot te verwerken.”
De hoogleraar wijst er wel op dat de bijwerkingen van pillen bij de meeste patiënten pas na zeven jaar optreden. Met een looptijd van drieënhalf jaar is de huidige studie dus te kort om te garanderen dat het probleem bij gentherapie uitblijft. Toch hebben de onderzoekers daar zelf goede hoop op. Ze injecteren de genen namelijk alleen en met grote precisie in het hersendeel waar ze nodig zijn, en niet elders waar ze last kunnen geven.
Bloem heeft nog een tweede kanttekening: „Een aap is en blijft een aap. Veel eerdere successen bij apen konden later helaas niet bij mensen met Parkinson worden herhaald.” Met die kennis in het achterhoofd werven de Franse wetenschappers nu alvast proefpersonen. Ze willen de genezende genen gaan testen bij een handjevol patiënten die niet goed meer op medicijnen reageren. Dit doen ze in opdracht van de patenthouder, het Britse bedrijf Oxford Biomedica.
Tegelijkertijd is ook het Amerikaanse bedrijf Genzyme bezig met gentherapie bij de mens. Dit bedrijf mikt op een iets simpelere versie, niet met drie genen, maar met slechts één gen.
Sommige wetenschappers verwachten ook veel van een concurrerende behandeling met stamcellen die zich tot dopamine-producerende hersencellen ontwikkelen. Maar die cellen groeien nog vaak de verkeerde kant op, wat weer tot bijwerkingen leidt. Bloem: „Gentherapie is in theorie de gezondste weg. Uiteindelijk gaan we daar denk ik naar toe.”
