MOEILLIJK

BRUSSEL - De ernst van de
ziekte van Parkinson neemt af wanneer genezende genen in de hersenen van
patiënten worden gespoten.

Het is een kleine, maar fijne studie die het vakblad Lancet Neurology
deze week presenteert. Hoewel slechts 45 patiënten eraan meededen, was ze
opgezet volgens alle regels van de kunst.

Deelnemers met de
ziekte van Parkinson werden door het lot ingedeeld in twee groepen: de ene groep
kreeg ziektecorrigerende genen in zijn hersenen gespoten, de andere groep een
zoutoplossing. Dat gebeurde dubbelgeblindeerd: patiënten noch artsen wisten
tijdens de inspuiting wie genen kreeg toegediend en wie niet. Dat kregen ze pas
na analyse van de resultaten te horen. De toegediende genen sturen de aanmaak
van het enzym glutaminezuurdecarboxylase, dat de productie stuurt van een
boodschapperstof die in de hersenen van Parkinsonpatiënten achterblijft.

En die analyse klinkt veelbelovend: injectie
van genen reduceert de klachten van behandelde patiënten met bijna een kwart. De
met zout water behandelde groep rapporteerde tien procent verbetering. Die wordt
toegeschreven aan het placebo-effect: de verwachting van patiënten beter te
zullen worden van een behandeling, ook al is die dan nep.

De
ziekte van Parkinson is het gevolg van een verstoorde communicatie tussen
hersenen en spieren. Dat veruitwendigt zich in bevende ledematen, vertraagde
bewegingen en een uitdrukkingsloos gezicht. De ziekte ontstaat doordat in de
hersenen de aanmaak van de signaalstoffen dopamine en gamma-aminoboterzuur (GAB)
slabakt. De ziekte van Parkinson is niet te genezen. De behandeling bestaat uit
het bestrijden van de symptomen, en dat doet in wezen ook de
gentherapie.

Maar ze doet het goed, blijkt uit het getuigenis
dat Walter Liskiewicz, een zestigjarige gepensioneerde chirurg uit de
Amerikaanse staat Michigan, aflegde tegenover het persbureau Bloomberg.
Na achttien jaar Parkinson bevond hij zich in een 'afgrijselijke' staat.
'Ik zat voortdurend te wriemelen, ik liep moeilijk, het leven stond me tegen. Na
het begin van zijn behandeling, in juli 2009, begon Liskiewicz' toestand
langzaam maar zeker vooruit te gaan. Nu maakt hij een of twee keer per week een
wandeling van een uur en draagt hij de boodschappen weer zelf het huis
binnen.

Het geslaagde experiment met de Parkinsongenen is een
opsteker voor het domein van de gentherapie. Dat was twaalf jaar geleden in een
geur van verdenking komen te staan door de dood van een achttienjarige
Amerikaanse jongen die met gentherapie tegen een leverziekte werd behandeld, en
later doordat twee jongetjes die met gentherapie tegen een immuunziekte werden
behandeld, leukemie kregen.

Maar inmiddels lijkt gentherapie
de kinderziektes te zijn ontgroeid. Diverse bedrijven hebben therapieën in de
pijplijn, zoals Genzyme en Pfizer in de Verenigde Staten en Novartis in Europa.
De Parkinsonstudie werd gevoerd door het Amerikaanse biotechbedrijf Neurologix.
Dat zoekt nu financiering om de proef met meer patiënten over te doen, wat nodig
is om markttoelating te krijgen.