Medicijn tegen muco komt er nu echt aan

Bij mucoviscidose (taaislijmziekte) produceren de slijmklieren in longen en spijsverteringsstelsel een taaier dan normaal slijm. Dat komt door een aangeboren, erfelijke storing in de zouthuishouding. De gemiddelde levensverwachting van een muco-patiënt is dertig jaar.

Een experimenteel geneesmiddel van het Amerikaanse bedrijf Vertex (VX-770) slaagde nu met vlag en wimpel bij een proef met 161 mucopatiënten van twaalf jaar en ouder. Het medicijn zette de chloorkanaaltjes uit longcellen en darmcellen, die bij hen dichtzaten, weer open, zodat het falende zouttransport weer op gang kwam. Bij de patiënten die het experimentele middel toegediend kregen, verbeterde de zuurstofopname van hun longen met tien procent en zakte het aantal luchtweginfecties. Ze wonnen ook gewicht bij, wat wijst op een verbeterde darmwerking.
 
Het ging om een zogeheten fase-3-proef, de laatste horde die een kandidaatmedicijn moet nemen vooraleer zijn producent om markttoelating mag verzoeken. Vertex gaat daartoe nu zowel bij het Europese geneesmiddelenagentschap EMA als zijn Amerikaanse tegenhanger FDA een aanvraag indienen.
 
Chris De Boeck, kliniekhoofd kinderpneumologie aan het UZ Leuven is alvast enthousiast. "Ik heb een fles opengetrokken toen ik het hoorde", aldus De Boeck. "Eindelijk goed nieuws voor mijn patiëntjes. Ik heb ze meteen gebeld om te vertellen dat het medicijn waarop ze al jaren zaten te hopen, er inderdaad lijkt te gaan komen." (belga/adv)