Bedrijf stopt productie medicijn: Vijf kinderen vrezen voor hun leven
De ouders van de zwaar zieke Margaux (7) uit Fauroeulx (Henegouwen) zijn de wanhoop nabij na een e-mail van het farmabedrijf Shire. In tegenstelling tot eerdere beloftes stopt het bedrijf met de productie van Metazym, het geneesmiddel dat hun dochter en nog vier andere kinderen al 3,5 jaar in leven houdt. Dit is ook het experimentele middel waarvoor de vader van Sandra Massart anderhalf jaar geleden al een wanhopige strijd leverde.
Margaux en Sandra lijden aan MLD, een zeldzame stofwisselingsziekte , waardoor ze razendsnel aftakelen. Een geneesmiddel bestaat niet. Maar Metzaym, een product dat Shire al enkele jaren uittest, vertraagt of stopt dat aftakelingsproces waardoor de patiëntjes in leven blijven. Vader William Massart uit Temse probeerde in 2009 wanhopig om Metzaym in handen te krijgen. Met de actie 'Red Sandra' verzamelde hij één miljoen euro. Hij smeekte en hij dreigde, tevergeefs: Sandra kreeg geen Metazym.
Dertien andere kinderen uit alle hoeken van Europa kregen dat wél. Zij mochten Metazym als proefkonijn uitproberen. Drie kinderen zijn sindsdien overleden en vijf zijn met de therapie gestopt. Maar bij de vijf overige kinderen boekte het middel goede resultaten. Een Belgisch en een Italiaans meisje, een Italiaanse en twee Poolse jongens reageerden goed.
'Metazym houdt mijn dochter in leven', zegt Christophe Derweduwen, de papa van Margaux. 'Mijn dochter werd in april 2006 ziek, toen ze 3,5 jaar was. De ziekte sloeg razendsnel toe: in januari 2007 kon Margaux al niet meer stappen, of spreken. We zijn toen met de therapie begonnen, en de aftakeling is meteen afgestopt. Het was een wonder.'
Twee keer per maand vliegen de ouders met Margaux naar Kopenhagen, waar een Deense arts haar Metazym toedient. 'Ze lacht, en maakt plezier. Ze eet en drinkt zelfstandig. Veel artsen dachten dat Margaux dat jaren geleden al niet meer gekund zou hebben. Door Metazym is ze al die jaren stabiel gebleven.'
In februari besliste Shire om verder onderzoek naar de ontwikkeling van Metazym stop te zetten. De testresultaten stelden volgens de farmareus teleur. Shire wilde zijn inspanningen liever concentreren op een ander medicijn. 'Op een vergadering in maart in Parijs beloofden ze dat de vijf kinderen die goed reageerden, hun hele leven Metazym zouden krijgen', zegt Christophe Derweduwen. 'Shire stuurde op 2 juni nog een brief naar minister van Volksgezondheid Laurette Onkelinx (PS), waarin ze beloofden dat Margaux nog minstens tot midden 2011 Metazym zou krijgen, een periode die verlengd kon worden.'Maar vorig vrijdag werd alles plots anders. Die dag kreeg het gezin een korte, droge e-mail: de behandelingen met Metazym worden dan toch stopgezet. 'Op 22 september krijgt Margaux haar allerlaatste behandeling. Daarna is het voorbij', zucht Christophe.
'We moeten onder ogen zien dat Metazym te weinig resultaten boekt', vindt Filip Labeeuw van Shire. 'We hebben een afweging gemaakt tussen die wetenschappelijke vaststelling, en de emotionele overtuiging van de ouders dat het wél werkt. De knoop is doorgehakt: we willen MLD-patiënten nu helpen door te investeren in een nieuw medicijn.'
Wat moeten de vijf families die wel tevreden zijn over Metazym, dan aanvangen? 'We hebben hen alleen beloofd dat ze mochten instappen in de studie. Ons onderzoekscentrum in Boston bekijkt nu wat we voor hen kunnen doen. Pas in september zullen we daarover communiceren. Het is te vroeg om daar nu al uitspraken over te doen.'
Labeeuw sluit niet uit dat de vijf ook het nieuwe medicijn toegediend zullen krijgen. 'Maar zal dat bij Margaux wel werken?', zucht vader Christophe. 'En vooral: wanneer zal het er zijn? Wij willen Metazym verder gebruiken tot we het antwoord op die vraag kennen. Waarom krijgen we geen inspraak? Ze spelen met het leven van onze dochter.'
Ondertussen leven de ouders tussen wanhoop en verslagenheid. 'Zonder behandeling takelt het lichaam van een patiëntje op drie jaar tijd volledig af. Die aftakeling is bovendien onomkeerbaar. We hebben gezien hoe snel Margaux in 2006 achteruitging. We durven gewoon nog niet te berekenen hoelang onze dochter nu nog te leven heeft.' (bron Het Nieuwsblad)
|
